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    最新發現,這款藥物不僅可治療卵巢癌、前列腺癌及胰腺癌還可治療腦部疾病!

    肌萎縮側索硬化ALS是運動神經元疾病,病程晚期進展為全身肌肉萎縮和吞咽困難,最後產生呼吸衰竭,TDP-43是一個重要的致病相關蛋白,賓夕法尼亞研究小組發現PARP抑制劑可以阻止 PAR的產生,從而減少TDP-43的有害影響,此項研究發表在《Molecular Cell》上。

    最新發現,這款藥物不僅可治療卵巢癌、前列腺癌及胰腺癌還可治療腦部疾病!

    PARP抑制劑是一種能夠影響癌細胞的自我複製方式的醫學用劑。PARP通過抑制腫瘤細胞DNA損傷修復、促進腫瘤細胞發生凋亡,可以增強乳腺癌藥物有效發揮作用,還可以治療卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌等擁有相同基因的遺傳性癌症。

    賓夕法尼亞大學的團隊通過在培養細胞上測試PARP抑制劑觀察到了TDP-43積累量的下降,實驗結果顯示,PARP抑制劑可用於治療腦部疾病額顳葉變性FTLD和肌萎縮側索硬化ALS。

    肌萎縮側索硬化ALS主要的病理表現為異常蛋白的積聚和神經炎症,TDP-43是一個重要的致病相關蛋白,當它位於細胞核外時會形成團塊。蛋白質與一種叫做聚(ADP-核糖)聚合酶(PAR)的分子結合,賓夕法尼亞研究小組發現PARP抑制劑可以阻止 PAR的產生,從而減少TDP-43的有害影響。

    Leeanne McGurk博士表示:「令我興奮的是追蹤這條途徑是小分子攻擊TDP-43疾病過程的前景。」

    賓夕法尼亞大學的研究人員認為PARP抑制劑可以用於腦部疾病。該大學生物學教授團隊聯合負責人Nancy Bonini博士說:「鑒於缺乏治療方案,我們對這些實驗感到興奮,這些實驗有助於闡明PARP抑制劑應用於腦部疾病的原理。」

    PARP抑制劑是近年來腫瘤治療領域的熱門靶點,我國有江蘇恆瑞、百濟神州、中科院上海藥研所等企業正進行臨床實驗。阿斯利康公司的Olaparib是FDA批准的首個PARP抑制劑。臨床應用藥物發現新用途總讓科學家感到興奮,相對於新藥研發,許多藥物發現新的用途,成本低、花費少,在疾病的治療中煥發出新的活力。

    資料來源:PARP inhibitors show promise for treating ALS and other brain disorders

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